扩大救命机会 加州申请参与突破性计划治镰状细胞病

根据加州健康服务厅（Department of Health Care Services，DHCS） 新闻稿，在州长纽森（Gavin Newsom）指导下，DHCS向联邦医疗服务中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）的医疗补助与医疗创新中心（Center for Medicaid and Medicaid Innovation，CMMI）提交参与突破性「细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy，CGT）获取模式（Access Model）」申请。

若获得批准，这个为期多年的计划，将扩大加州医疗补助计划（Medi-Cal，加州白卡）成员获得镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）救命基因疗法的机会。SCD是一种严重遗传性血液疾病，对非裔影响尤为严重。

加州医疗补助计划（State Medicaid）主任萨德威斯（Tyler Sadwith）表示，加州参与此联邦模式申请，彰显加州致力替白卡持有者提供突破性镰状细胞病治疗承诺，该计划确保经济负担不会成为患者障碍。

目前美国有超过50%的镰状细胞病患者由医疗补助计划，俗称「白卡」（Medicaid）覆盖，通过参与CGT获取模式，将扩大加州白卡（Medi-Cal）成员得到镰状细胞病基因疗法途径，通过将SCD基因疗法纳入Medi-Cal按次数收费的药房福利，确保能更有持续性的报销制度。此外，也促进健康公平，提高Medi-Cal预算的财务可预测性等。

基因疗法是一种突破性镰状细胞病治疗方法。它修改患者自身造血干细胞，帮助身体产生健康的红血球，这种一次性治疗已被证明可减少严重疼痛发作，有可能预防并发症，改善患者生活品质。

然这些疗法费用极高，患者和包括Medi-Cal在内的医疗补助计划难以负担。CGT获取模式旨在通过使用与患者治疗效果挂钩的协商折扣系统解决此一难题。若疗法未达到预期，制药公司将向医疗补助计划提供折扣，帮助确保财务可持续性，同时扩大获得医疗服务的机会。

该模式最初将聚焦SCD基因疗法，这种疾病影响全美超过10万人，包括加州超过8000名Medi-cal与儿童健康保险计划（CHIP）成员。若加州获得批准，符合资格的Medi-Cal成员将能获得基因疗法治疗、个案管理、差旅补助及生育能力保存服务（因治疗过程涉及化疗，可能影响生育能力）。CMS预计于今年元旦起进行为期11年模式测验。

除申请CGT获取模式外，加州今年早些时候还被选为「变革性孕产健康（Transforming Maternal Health，TMaH）模式」参与对象，期改善孕产健康结果，降低成本。加州还通过其「推进与创新Medi-Cal（Advancing and Innovating Medi-Cal，CalAIM）」豁免计划，专注于照护管理，从而加强创建更具包容性与效率的健康系统。加州向联邦提交参与突破性「细胞与基因疗法获取模式」申请。（NBC电视台画面）